醫(yī)藥巨頭開始對罕見病藥品表現(xiàn)出越來越濃厚的興趣，針對罕見藥的并購和研發(fā)速度都在加快。
本周羅氏制藥同意以83億美元收購美國生物科技公司InterMune，后者吸引羅氏的主要原因是一款針對罕見病特發(fā)性肺纖維化的新藥pirfenidone。此外，今年早期，AbbVie收購了罕見病生物制藥公司Shire，后者有多款罕見病品牌藥，包括年收入將近5億美元的ELAPRASE(用于治療溶酶體貯積癥lysosomal storage disorder)，以及年收入超過3億美元的VPRIV（用于治療戈謝病），這兩種藥品2013年銷售額增長均超過10%。
除了收購，醫(yī)藥公司自主研發(fā)罕見藥的熱情不減。上周賽諾菲旗下Genzyme宣布，已獲得FDA批準(zhǔn)上市1型戈謝病口服藥首個口服類藥物Cerdelga。目前Genzyme有一款注射類戈謝病明星藥物Cerezyme，年銷售額超過9億美元。
過去因?yàn)椴∪松伲麧櫟停邪l(fā)困難的罕見藥，如今受到各大藥企追捧，背后的原因有幾個方面。
首先是全球化和互聯(lián)網(wǎng)技術(shù)導(dǎo)致醫(yī)學(xué)信息越來越透明，罕見病不再是躲在某個角落里不為人知的疾病，罕見病受到各國政府的重視，各種跨國信息傳送讓病例分享成為可能，而市場全球化也帶來了罕見藥的全球化銷售，擴(kuò)大了利潤空間。這給了藥企更多的研發(fā)動力去追逐這塊市場。
相比普通疾病藥物，罕見藥板塊可謂是一個小眾市場。但藥企巨頭面臨的問題是，普通類明星藥專利到期后利潤快速縮水，來自仿制藥的競爭極度激烈，藥企紛紛希望拓展新的毛利高的業(yè)務(wù)板塊來補(bǔ)充明星藥到期所帶來的利潤下滑。罕見病雖然是小眾市場，但產(chǎn)品少，一旦研制成功就可能統(tǒng)領(lǐng)市場很多年，銷量雖小但毛利極高。
政策也是推動罕見藥發(fā)展不可缺少的動力。美國的《孤兒藥法案》規(guī)定，藥企開發(fā)罕見病用藥可快速審批，獲得7年獨(dú)家銷售權(quán)，臨床試驗(yàn)費(fèi)50%可抵減稅額，此外政府還設(shè)立專門補(bǔ)助和研究基金等支持罕見藥研發(fā)。
在中國，罕見病藥品幾乎完全空白，只有不到1%的罕見病有治療方案。跨國藥企巨頭也開始瞄準(zhǔn)中國市場。比如在罕見藥方面舉動頻頻的賽諾菲早年就已與國藥集團(tuán)旗下的中國醫(yī)藥工業(yè)研究總院合作進(jìn)行我國首個罕見病診斷及治療研究。
外資對中國市場的興趣源于兩點(diǎn)。目前中國罕見藥幾乎全部依賴進(jìn)口，自主研發(fā)能力不強(qiáng)，對罕見病認(rèn)識也比較粗淺。此外，過去中國對罕見病排查力度不夠，有很多罕見病被忽視了。現(xiàn)在政府對罕見病的關(guān)注力度逐漸加大，中國人口基數(shù)大，通過排查罕見病例總數(shù)并不少，是全球罕見病一個大市場，因此外資藥企紛紛看好中國這塊大蛋糕。
但要想真正打開這塊市場，政府的支持必不可少。除了在研發(fā)和臨床研究上支持，還有醫(yī)保支付必不可少。罕見病治療費(fèi)用高昂，在全世界都是共同的問題。藥品少，價(jià)格高，必須要政府的醫(yī)保支持才能進(jìn)行。
